Stockholm, 17. November 2025 – Purpose Pharma International AB gab heute bekannt, dass ATTROGY® (Diflunisal) ab sofort in Deutschland zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR oder ATTRv) Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 verfügbar ist.
Nachdem die Europäische Kommission im Juli 2025 die Zulassung von ATTROGY® zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose erteilt hat, ist ATTROGY® nun auch in Deutschland verfügbar.
“Dies ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Purpose Pharma und hATTR-Patienten in Deutschland, da ATTROGY® die erste verfügbare orale Behandlung für erwachsene hATTR-Patienten mit Polyneuropathie in zwei Stadien, Stadium 1 und 2, ist. Das gesamte Team von Purpose Pharma hat mit großem Engagement und Beharrlichkeit daran gearbeitet, ATTROGY® für Patienten verfügbar zu machen, die an dieser schweren und belastenden Krankheit leiden”, sagt Jonas Hansson, CEO von Purpose Pharma.
Die hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose ist eine potenziell tödliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Geweben und Organen (z. B. Nerven, Herz und Nieren) ansammeln. Die Krankheit ist fortschreitend, daher ist es wichtig weitere Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung zu stellen und Patienten den Zugang zu wirksamen und leicht anwendbaren Therapien zu ermöglichen.
Über ATTROGY® (Diflunisal)
ATTROGY® (Diflunisal) ist die erste orale Behandlung, die für die Anwendung bei Patienten mit hereditärer ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie in zwei Stadien, Stadium 1 und 2, zugelassen ist.# Diflunisal ist ein Difluorphenylderivat der Salicylsäure. Die Wirkungsweise von Diflunisal besteht darin, das TTR-Tetramer zu stabilisieren. Studien haben gezeigt, dass Diflunisal an TTR in seiner Tetramerform bindet und diese stabilisiert, wodurch seine Dissoziation mit Monomeren verhindert wird, was der entscheidende Schritt bei der Amyloidbildung ist.1-3
Die erste Studie, die über die klinische Wirksamkeit von Diflunisal bei ATTRv-PN-Patienten berichtete, war eine multinationale randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, in der die Behandlung mit Diflunisal den primären Endpunkt erreichte, eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Monaten im Neuropathy Impairment Score + 7 (NIS+7).4
Die Behandlung mit Diflunisal (eine 250 mg Tablette zur oralen Einnahme, die zweimal täglich eingenommen wurde) verzögerte das Fortschreiten der Erkrankung signifikant (mittlerer NIS+7-Anstieg um 8,2 Punkte) im Vergleich zu Placebo (mittlerer NIS+7-Anstieg um 26,3 Punkte), was zu einem Unterschied von 18,0 Punkten im Vergleich zu Placebo führte (p<0,001).
Die Analyse des sekundären Endpunkts bestätigte eine Beeinträchtigung des Krankheitsverlaufs. Diflunisal zeigte einen statistisch signifikanten Nutzen gegenüber Placebo im klinischen Score von Kumamoto, NIS, NIS-LL und SF-36 Physical Score nach 24 Monaten.
Über Purpose Pharma
Purpose Pharma ist ein europäisches Pharmaunternehmen mit Sitz in Stockholm, Schweden, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Produkte für seltene Krankheiten und Spezialbehandlungen in Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Purpose Pharma gliedert sich in zwei Geschäftsbereiche. Im Geschäftsbereich Specialty/Proprietary Products ist es die Mission des Unternehmens, Nischenprodukte für die Vermarktung zu identifizieren und zu entwickeln. Das erste Produkt des Unternehmens ist ATTROGY® (Diflunisal) zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose. Der Geschäftsbereich Unlicensed Medicines & Exports konzentriert sich auf die Bereitstellung von nicht zugelassenen Arzneimitteln in bestimmten Märkten, die Behebung von Arzneimittelengpässen sowie den Export von Arzneimitteln aus Schweden in andere Länder.
Weitere Informationen über Purpose Pharma finden Sie unter purposepharma.com und/oder kontaktieren Sie Jonas Hansson, CEO: jonas.hansson@purposepharma.com
Für medizinische oder wissenschaftliche Informationen über hATTR-Amyloidose oder ATTROGY® wenden Sie sich bitte an medicalinfo@purposepharma.com
Referenzen
# Attrogy Fachinformation
1. Sekijima Y, Dendle MA, Kelly JW. Orally administered diflunisal stabilizes transthyretin against dissociation required for amyloidogenesis. Amyloid. 2006 Dec;13(4):236-49. doi: 10.1080/13506120600960882.
2. Tojo K, Sekijima Y, Kelly JW, Ikeda S. Diflunisal stabilizes familial amyloid polyneuropathy-associated transthyretin variant tetramers in serum against dissociation required for amyloidogenesis. Neurosci Res. 2006 Dec;56(4):441-9. doi: 10.1016/j.neures.2006.08.014. Epub 2006 Oct 6.
3. Koike H, Katsuno M. Ultrastructure in Transthyretin Amyloidosis: From Pathophysiology to Therapeutic Insights. Biomedicines. 2019 Feb 5;7(1):11. doi: 10.3390/biomedicines7010011.
4. Berk JL, Suhr OB, Obici L, et al. Repurposing Diflunisal for Familial Amyloid Polyneuropathy: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2013;310(24):2658–2667. doi:10.1001/jama.2013.283815.
Code: Corp-DE-25/0001. Erstellungsdatum: November 2025