Anlässlich des Tages der Seltenen Erkrankungen und im Zuge des laufenden Pharma-Dialogs, der Reformdebatten in der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) und internationaler Standortdiskussionen – etwa zur US-amerikanischen Pharmapolitik – mahnt der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI), die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen politisch nicht aus dem Blick zu verlieren.
Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leben mit einer Seltenen Erkrankung. Weltweit sind etwa 8.000 Seltene Leiden bekannt – doch nur für rund 200 existiert bislang eine spezifische Therapie. Arzneimittel gegen Seltene Leiden (Orphan Drugs) sind für die betroffenen Patientinnen und Patienten – häufig Kinder und junge Menschen – oft die einzige Behandlungsoption und damit Hoffnung auf Lebensqualität oder gar Überleben.
„Gerade in Zeiten intensiver Reformdiskussionen darf die Versorgung der Schwächsten nicht weiter unter Kostendruck geraten“, betont Dr. Matthias Wilken, Geschäftsführer Market Access beim BPI. „Wer politisch über Versorgungssicherheit und gleichzeitig über die Frage der globalen Wettbewerbsfähigkeit diskutiert, wie attraktiv der Innovationsstandort Deutschland für pharmazeutische Unternehmen noch ist, der muss Orphan Drugs in allen Debatten ausdrücklich mitdenken. Denn hier entscheidet sich, ob medizinischer Fortschritt auch bei kleinsten Patientengruppen mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf ankommt.“
Forschung für kleine Patientengruppen braucht Planungssicherheit
Die EU-Orphan-Drug-Verordnung (EG) Nr. 141/2000 ist ein Meilenstein, um mit gezielten Anreizen die Forschung und Entwicklung in diesem Bereich auszubauen. Die Prüfung der Bedingungen und die Anerkennung des Orphan-Drug-Status erfolgt über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA). Doch bereits in der Vergangenheit wurden auf nationaler Ebene Erstattungsbedingungen für Orphan Drugs verschärft – etwa durch zusätzliche Bewertungsanforderungen oder abgesenkte Umsatzschwellen.
„Pharmazeutische Unternehmen entwickeln Orphan Drugs mit hohem Risiko und großem Ressourceneinsatz für sehr kleine Patientengruppen. Wenn zusätzliche Hürden in der Kostenerstattung aufgebaut und damit wirtschaftliche Perspektiven für Unternehmen eingeschränkt würden, gefährdet dies Investitionen in genau jene Therapiebereiche. Gerade mit Blick auf die zunehmend aktive Industriepolitik in den USA braucht Europa – und insbesondere Deutschland – planbare und wettbewerbsfähige Rahmenbedingungen“, ergänzt Wilken.
Politisch Verantwortung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen wahrnehmen
„Die Politik steht immer wieder vor wichtigen gesundheits- und industriepolitischen Weichenstellungen. Deutschland sollte in der Pharma-Strategie und bei allen GKV-Reformen deutlich machen: Die Unterstützung für Menschen mit seltenen Erkrankungen bleibt eine politische Priorität. Orphan Drugs sind Ausdruck medizinischen Fortschritts für besonders vulnerable Gruppen – sie werden auch zukünftig dringend benötigt“, resümiert Wilken.
Weitere Informationen zu ″Orphan Drugs″
BPI-Themendienst ″Orphan Diseases″
BPI-Animationsfilm: „Seltene Leiden – Vorurteile und Fakten“
Podcast „Diagnose-Kompass” zum Thema Seltenen Erkrankungen
Episode 7: Dr. Matthias Wilken, BPI-Geschäftsführer Market Access, Märkte und Versorgung spricht über die Herausforderungen und neuen Entwicklungen bei der AMNOG-Bewertung von Orphan Drugs.
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